Геннотерапевтический препарат для лечения редкой наследственной патологии, приводящей к слепоте, разрабатывают в лаборатории молекулярной вирусологии Первого МГМУ Минздрава России (Сеченовского Университета).
Инновация позволит сохранить зрение людям с синдромом Ашера — заболеванием, при котором поражается сетчатка глаза.
Предполагается, что препарат на основе вирусных векторов сможет доставить в клетки сетчатки здоровую копию гена, «сломанного» при синдроме Ашера, — и остановить развитие болезни, сообщает пресс-служба Сеченовского Университета.
«Наша лаборатория занимается разработкой и испытанием геннотерапевтических препаратов на основе вирусных векторов. В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки», — отметил заведующий лабораторией Александр Малоголовкин.
Малоголовкин подчеркнул, что геннотерапевтический препарат не вернет зрение пациентам, которые уже его утратили.
«Наша цель — разработать лекарство, которое будет замедлять развитие слепоты при синдроме Ашера. Мы надеемся, что перспективность такого лечения еще и в том, что оно сможет полностью остановить потерю зрения у тех, у кого пока нет проявлений этого генетического заболевания. Ведь чем раньше начать применять в будущем такое лечение, тем больше шансов сохранить возможность видеть», — добавил заведующий лабораторией.
Синдром Ашера — заболевание, при котором человек постепенно теряет не только зрение, но и слух. Развитие дегенерации сетчатки при синдроме Ашера связано с мутацией определенного гена. Зачастую состояние приводит к полной слепоте. Пока в мире нет эффективного способа остановить прогрессирование заболевания.
Российские ученые уже испытали инновационную разработку в лабораторных условиях на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки. Следующий этап — тестирование на животных — запланирован на начало 2024 года.
Ранее в России планировалось провести масштабное исследование генетических болезней глаз. Команда ведущих ученых и экспертов страны собиралась обследовать 120 незрячих и слабовидящих людей с наследственными заболеваниями сетчатки.
Напоминаем, что за свежими новостями, интересными статьями и актуальными анонсами «Особого взгляда» удобно следить в нашем телеграм-канале. Приглашаем переходить по ссылке и становиться читателем. Подписывайтесь на нас также в «Дзене» и во «ВКонтакте».